hiPSC细胞模型库聚焦国际hiPSC研究的关键问题,致力于加速构建一个疾病模型的hiPSC生物样本库,高效且稳定地积累体外疾病特异型hiPSC模型。本库配备专业化的信息管理系统,用于管理hiPSC模型数据库,提升信息化管理能力,优化服务质量与水平,推动基础科学研究与药物研发等转化研究的开展。
参考《人多能干细胞》团体标准(T/CSCB 0005-2021)、 《生物样本库多能干细胞管理技术规范》国家标准(GB/T 42466-2023)等,采集健康人或患者外周血样本,纯化获得外周血单个核细胞(PBMC)后利用非整合型重编程技术构建自体hiPSC。
↑ hiPSC入库流程。
↑ hiPSC多能性鉴定、基因组稳定性检测、三系分化鉴定及畸胎瘤实验。
疾病建模
模拟正常生理状态,探索人体生理机制,探索疾病发病机制;通过对遗传病或罕见病病人样本采集建立疾病特异性hiPSC模型,能够保留样本完整的遗传信息;人类生理病理特性,弥补动物模型在形态结构、基因表达和离子通道上与人类细胞的差异。再现动物模型中很难再现的人类疾病过程(如阿尔兹海默症)。
药物筛选
hiPSC分化来的体细胞可以用于针对各类组织细胞的化合物鉴定,化合物筛选,靶标验证,并且还可作为新药发现的工具,助力新药研发。
精准转化医学
hiPSC分化来源的干细胞/体细胞,可用于临床疾病治疗 ,如干细胞/体细胞移植、免疫治疗(如iCAR-T,iCAR-NK)等。
基因编辑
结合CRISPR等基因编辑技术,在细胞中精确、定向地进行基因敲除或敲入,纠正干细胞基因组内的基因差误。提供正常及肿瘤类器官的代培养、复苏、传代、样本库构建等。临床样本来源包括手术切除样本、穿刺活检样本、胸腹水样本等。此外,还可提供罕见疾病样本来源的类器官模型构建,根据客户需求进行个性化类器官培养。
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